Pesquisadores divulgaram na última quarta-feira resultados promissores de um ensaio clínico envolvendo uma terapia genética experimental desenvolvida pela empresa chinesa Refreshgene Therapeutics.
O estudo, publicado no The Lancet, mostra a restauração da audição em crianças com surdez congênita.
O relatório indica que cinco das seis crianças participantes do estudo, todas com surdez profunda, experimentaram recuperação auditiva significativa seis meses após o tratamento. As melhorias incluíram não apenas a audição, mas também o reconhecimento da fala.
Zheng-Yi Chen, do Mass Eye and Ear e da Harvard Medical School, que colaborou no estudo, destacou em um comunicado a notável melhoria da capacidade auditiva e da fala das crianças ao longo das semanas.
A surdez das crianças estava relacionada a mutações no gene OTOF, que é essencial para a transmissão dos sinais sonoros do ouvido para o cérebro. Estima-se que essas mutações sejam responsáveis por 2% a 8% dos casos de surdez congênita.
O tratamento consistiu na utilização de um vírus inofensivo para inserir uma versão funcional do gene OTOF humano nos ouvidos internos dos pacientes, procedimento realizado no Eye & ENT Hospital da Fudan University.
Após 26 semanas, cinco das seis crianças mostraram avanços consideráveis na percepção da fala e na capacidade de conduzir conversas.
Os efeitos colaterais relatados foram predominantemente leves, sem impactos duradouros.
A não resposta da sexta criança ao tratamento pode ter sido causada pelo vazamento da solução de terapia genética durante ou após a cirurgia.
Além deste estudo, a Refreshgene Therapeutics está colaborando com a OBiO Technology Shanghai (688238.SS) em uma terapia genética para tratar a degeneração macular relacionada à idade neovascular.
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